Soluções à Medida e Centradas nas Pessoas para Fomentar a Investigação e Desenvolvimento de Fármacos, Comunicação Científica e Literacia da Saúde
CDG&Allies fornece soluções personalizadas e centradas nas pessoas para potenciar a Investigação e Desenvolvimento de Fármacos, Comunicação Científica e Literacia da Saúde.
Contexto
O envolvimento dos doentes (e não-peritos em geral) na investigação científica está a tornar-se uma prática comum e uma exigência regulamentar, sendo particularmente importante nas doenças raras, dada a especificidade destas perturbações, a escassez de doentes, amostras e informação fiável. No entanto, a implementação do envolvimento dos doentes carece frequentemente de estratégias eficazes e comprovadas, especialmente durante as fases iniciais do desenvolvimento de medicamentos.
Sobre a tecnologia
A CDG & Allies desenvolveu uma metodologia eficiente, adaptável e centrada no paciente para acelerar a investigação, apoiar empresas de biotecnologia e farmacêuticas, sistemas de saúde e associações de pacientes interessados em conduzir a investigação. O seu foco principal são as doenças raras, sendo as Doenças Congénitas de Glicosilação (CDG) utilizadas como modelo. Foi criada uma gama variada de serviços a preços competitivos e personalizados, visando e envolvendo vários públicos – i) investigação, ii) doentes e iii) comunidade em geral. O nosso sólido conhecimento científico, a experiência internacional permitiu-nos criar uma carteira de projetos inovadora que continua em expansão. Além disso, a natureza versátil e ajustável da nossa metodologia torna-a transponível para outras doenças raras, crónicas ou mais comuns, tais como o cancro.
Fig. 1: Metodologia CDG & Allies
Mais Detalhes:
- D Marques-da-Silva, V Dos Reis Ferreira, M Monticelli et al., Liver Involvement in Congenital Disorders of Glycosylation (CDG). A Systematic Review of the Literature, J Inherit Metab Dis, 2017 Mar;40(2):195-207. doi: 10.1007/s10545-016-0012-4
- C de Freitas, V dos Reis Ferreira, S Silva et al., Public and patient involvement in needs assessment and social innovation: a people-centred approach to care and research for congenital disorders of glycosylation. BMC Health Serv Res. 2017; 17: 682. doi: 10.1186/s12913-017-2625-1
- R Altassan, R Péanne, J Jaeken et al., International Clinical Guidelines for the Management of Phosphomannomutase 2-congenital Disorders of Glycosylation: Diagnosis, Treatment and Follow Up. J Inherit Metab Dis, 2019 Jan;42(1):5-28. doi: 10.1002/jimd.12024.
- Rita Francisco, Carlota Pascoal, Dorinda Marques-da-Silva, Sandra Brasil, Fernando M. Pimentel-Santos, Ruqaiah Altassan, Jaak Jaeken, Ana Rita Grosso, Vanessa dos Reis Ferreira, Paula A. Videira. New insights into immunological involvement in Congenital Disorders of Glycosylation (CDG) from a people-centric approach Accepted Manuscript ID: jcm-833871 Journal of Clinical Medicine.
Estágio de Desenvolvimento
- TLR 4/5 – Testes in vitro de fármacos/compostos utilizando células derivadas de doentes; envolvimento dos doentes na investigação, literacia para a saúde e comunicação científica.
Benefícios
Sendo inspirados por um grupo heterogéneo de doenças raras (CDG), a nossa metodologia centrada no doente oferece:
- Uma vasta gama de serviços que asseguram um envolvimento precoce e contínuo dos doentes e um envolvimento sustentado dos doentes na investigação. Além disso, um bom conhecimento das necessidades dos doentes está em conformidade com as orientações das agências reguladoras (EMA, FDA), o que pode facilitar e acelerar o processo de avaliação regulamentar;
- Um âmbito internacional;
- Uma metodologia altamente versátil e orientada para os resultados.
As qualidades de ponta do nosso trabalho têm sido repetidamente demonstradas pelas nossas várias publicações e eventos reconhecidos mundialmente.
Aplicações
- Envolvimento dos pacientes na investigação em fase inicial e ao longo de diferentes fases de desenvolvimento clínico (desde as fases iniciais até à avaliação regulamentar);
- Testes de eficácia de medicamentos in vitro para o desenvolvimento de novas terapias ou estudos de prova de princípio;
- Sensibilização, divulgação e campanhas educativas no campo da medicina/investigação dirigidas às populações de doentes, gerais e de investigação.
A CDG & Allies fornece serviços adaptados/interessados às necessidades específicas, incluindo (mas não limitados a):
- Promoção e consultoria em literacia sanitária (desenvolvimento e divulgação de conteúdos educativos e de sensibilização (por exemplo, campanhas nos meios de comunicação social, comunicados de imprensa, webinars);
- Recolha de dados alimentados por doentes através de inquéritos (perícia no desenvolvimento, divulgação e administração e análise de inquéritos);
- Conceção de investigação centrada no doente (recrutamento de doentes, comités consultivos e criação de grupos focais, facilitação de comités de ética, divulgação de resultados);
- Organização de eventos científicos (por exemplo, conferências e workshops);
- Testes in vitro em modelos de doença apropriados (experiência com modelos celulares, testes de medicamentos/compostos, análise comparativa de transcriptomas).
Exemplos de Materiais Produzidos:
- Artigos médicos, cartas, relatórios ou resumos e cartazes;
- Preparação de diretrizes médicas;
- Preparação, revisão e apresentação de pedidos de financiamento;
- Preparação e submissão de documentos do comité de ética;
- Materiais em linguagem simples (resumos, infografias, vídeos);
- Entrevistas, comunicados de imprensa, artigos de imprensa;
- Postos nos meios de comunicação social;
- População e construção de conteúdos do website.
Exemplos de testes in vitro realizados:
- Testes de viabilidade;
- Doses efetivas;
- Validade do alvo;
- Análise Transcriptómica Comparativa;
- Ensaio funcional.
Exemplos de software/plataformas utilizadas:
- Software R para bioinformática e métodos estatísticos apropriados;
- Formulários de Survey Monkey/Google;
- NVivo;
- Weebly;
- Canva.
Oportunidades
- World CDG Organization Platform: Worldcdg.org;
- Campanhas nas redes sociais (World CDG Awareness Day campaign (ver vídeo)); )
- World CDG Conference for Families and Professionals (+4 edições preparadas);
- Materiais em linguagem clara e simplificada (e.g. Rare CDG infographics, Glycoland).
Propriedade Intelectual
- Baseado em conhecimento tácito (know-how based).
Centro de Investigação
UCIBIO.
NOVA Inventors
Paula Alexandra Videira
